Los hematólogos reclaman que las terapias CAR-T sean accesibles a todos
OURENSE CIUDAD
Los candidatos a un nuevo ensayo serán derivados a Vigo y A Coruña
02 mar 2024 . Actualizado a las 05:00 h.Hematólogos de toda Galicia se reúnen estos días en Ourense en su encuentro anual, que va rotando de sede y que sirve para ponerse al día sobre las novedades en la especialidad, tanto a nivel de tratamientos como terapias, así como para conocer la conclusión de los estudios que están haciendo los médicos en distintos hospitales. El encuentro de este año se centra en dos pilares fundamentales: los tratamientos con células CAR-T y la hemofilia.
La inmunoterapia que está comenzando a aplicarse para los pacientes con dolencias hematológicas abre la puerta a la esperanza de muchos enfermos con un mal pronóstico con los tratamientos convencionales. «Las células CAR-T es que tú coges los linfocitos del paciente, los procesas y haces que actúen contra las células tumorales», explica José Ángel Méndez, hematólogo del CHUO y miembro del comité organizador de las reunión anual de la Sociedade Galega de Hematoloxía e Hemoterapia. «En los estadios avanzados de determinadas enfermedades consigue una respuesta que no es la habitual», señala. Habla de «resultados llamativos» que abren una puerta a la esperanza «a pacientes que no tienen perspectivas de ninguna salida». El problema ahora mismo, destaca Méndez, está en la accesibilidad a estos tratamientos. Cita entonces un nuevo ensayo clínico —el CARTD-BG-01— que hace un par de semanas anunció el Sergas, dirigido a tratar varios tipos de linfomas. Se hará en Galicia en colaboración con el Hospital Clinic de Barcelona. Participarán treinta pacientes, a los que se les administrarán las CAR-T elaboradas en el nuevo Centro de Fabricación de Terapias Avanzadas de Galicia, situado en el campus universitario de Santiago de Compostela.
«Los pacientes ourensanos tendrán que ir a los hospitales de A Coruña o Vigo», señala Méndez. Al igual que sus compañeros reclama que «los pacientes de Lugo y Ourense tengan la misma accesibilidad que los que estén en los centros donde se realicen estos tratamientos, que llegue a todos los candidatos vivan donde vivan». Cada hospital mandará a sus posibles candidatos, que serán evaluados por una comisión encargada de decidir si puede recibir la terapia o no.
El acceso es a día de hoy uno de los problemas que tienen las CAR-T. El otro es la financiación. «Son fármacos muy caros, hablamos de unos 300.000 euros o así», añade Méndez. En Ourense han conseguido derivar a tres pacientes a ensayos clínicos en esta línea en Madrid, Barcelona y Salamanca.
El hematólogo habla de un momento complicado tras los ensayos clínicos, en el tiempo que transcurre entre que se demuestra que el tratamiento es eficaz y lo aprueba la Agencia Europea de Medicamento hasta que los centros públicos comienzan a dispensarlo. «Hay un período ventana en el que no tienes posibilidad de mandar al paciente a un ensayo porque ya no existe ni tampoco hay un centro público que lo haga; con lo cual tienes un paciente con esa opción de tratamiento y no tienes manera de que llegue a él».
Otra novedad terapéutica que está dando muy buenos resultados es la de bioespecíficos. Esos sí se administran en Ourense, donde ya se los están dando a un paciente.
«Hoy en día un hemofílico puede llevar una vida normal»
Otro de los grandes temas a tratar en la reunión de la Sociedade Galega de Hematoloxía e Hemoterapia es el relativo a la hemofilia y las perspectivas de futuro para estos pacientes. Hablará hoy sobre esa cuestión Ramiro Núñez, jefe de sección de Hemostasia y trombosis en el hospital Virgen del Rocío de Sevilla y referente estatal en la dolencia.
La hemofilia es una enfermedad poco común de carácter hereditario que afecta a los hombres —las mujeres pueden ser portadoras— que no tiene cura y que condiciona la vida de los afectados. Antes mucho, ahora cada vez menos debido a la aparición de nuevos tratamientos, según explica Rebeca Guzmán, encargada de la consulta que hace el seguimiento a este tipo de pacientes. En Ourense son alrededor de una treintena de personas, aunque la cifra se reduce a una docena si se habla de casos graves en los que el afectado precisa un tratamiento profiláctico.
Guzmán teme que haya un infradiagnóstico de la enfermedad porque si no se trata de un caso grave —que se detecta ya en el nacimiento o como muy tarde en el primer año de vida del bebé porque enseguida aparecen moratones o hay sangrado—, puede permanecer oculta durante muchos años —hasta que el paciente tenga que someterse a una operación quirúrgica y entonces se detecte la falta del factor de coagulación en sangre—.
«La situación de la hemofilia actual es que ha cambiado mucho, sobre todo en los últimos años, porque han aparecido varias alternativas mucho más eficientes y más seguras para los pacientes para protegerles el riesgo de sangrado», señala Guzmán. Asegura que la calidad de vida de los pacientes ha mejorado sustancialmente. «No se puede comparar un niño que nace hoy hemofílico con un adolescente o con un adulto diagnosticado», asegura. Y añade: «La meta es que tengan una calidad de vida y unas posibilidades lo más similares a la población general, que puedan permitirse tener una vida normal, realizar las actividades físicas o deportivas que se puedan plantear o que quieran hacer. La idea es que si eres hemofílico, darte un tratamiento para que vivas como una persona normal. Eso antes no era posible». Ahora sí, remarca. «Hoy en día un niño hemofílico puede llevar una vida normal, la misma que la de otro que no lo sea, con algunos cuidados, pero sin darse cuenta».
El futuro está, dice, en la terapia génica, todavía en fase de investigación en ensayos clínicos, pero que busca la curación. Tiene además asociada la problemática del precio. «Estamos hablando de millones de euros y no sabemos si nuestro sistema sanitario se va a poder permitir este tipo de fármacos o dianas terapéuticas tan costosas», reconoce Guzmán.