Revolución frente al alzhéimer con la aprobación de lecanemab: ¿para qué pacientes es?, ¿llegará a España?
EL BOTIQUÍN
Después de que en julio del año pasado su uso no fuese recomendado, la Comisión Europea aprueba finalmente esta terapia tras ser revaluada
17 abr 2025 . Actualizado a las 14:10 h.Tarde y con muchas dudas por el camino, pero finalmente lecanemab, uno de los representantes de la nueva generación de fármacos para ralentizar la enfermedad de Alzheimer, será una realidad en Europa. La Comisión Europea ha dado ya el visto bueno a su uso en pacientes. «La autorización se basa en la evaluación científica positiva de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que concluyó que los beneficios de este medicamento superan los riesgos en una población específica de pacientes con dicha enfermedad, siempre que se apliquen medidas de minimización de riesgos. Por lo tanto, la decisión de autorización de hoy también establece condiciones estrictas para el uso de Leqembi —nombre comercial de lecanemab, cuya propiedad pertenece de manera conjunta a la farmacéutica estadounidense Biogen y a la japonesa Eisai—, así como requisitos claros de mitigación de riesgos», señala la Comisión.
Lecanemab es un medicamento de los llamados anticuerpos monoclonales destinado a eliminar las placas de proteína beta-amiloide, que explican, en parte, la enfermedad —la proteína tau es la otra gran involucrada en esta patología—. Esta proteína se acumula en exceso en los espacios entre las neuronas, obstruyendo el desarrollo normal de la actividad nerviosa y generando daños crónicos que derivan en la muerte neuronal. Esto provoca atrofia cortical, que se traduce, a grandes rasgos, en una merma del tamaño del cerebro que acaba por provocar la sintomatología típica de este tipo de demencia. Este nuevo fármaco va orientado a reducir o eliminar estas placas de proteína beta-amiloide.
¿Qué es Lecanemab?
Como se ha dicho, se trata de un fármaco de la familia de los anticuerpos monoclonales. O lo que es lo mismo, proteínas diseñadas sintéticamente en laboratorios para actuar sobre nuestro sistema inmune apuntando a dianas muy concretas. Cada vez son más los medicamentos de este tipo que se están desarrollando con múltiples aplicaciones. En el caso de lecanemab, para la enfermedad de Alzheimer; pero también se está utilizando en otras patologías como la migraña con resultados excelentes.
Según Christopher A. Viehbache, presidente y director ejecutivo de Biogen: «Lecanemab es el primer tratamiento que ha demostrado que la reducción de las placas de beta amiloide en el cerebro se asocia con la ralentización del deterioro cognitivo en pacientes en la etapa inicial de la enfermedad. Este es un avance histórico en un campo donde la innovación ha sido escasa o nula en los últimos 20 años».
¿Qué pacientes pueden beneficiarse de Lecanemab?
Lamentablemente, el uso de este nuevo fármaco no está indicado en todos los pacientes de alzhéimer. No todas las fases de la enfermedad, que según los últimos datos de defunciones del INE causó en el año 2023 en España más de 13.000 muertes —600 de ellas en Galicia—, son susceptibles de beneficiarse de sus efectos. Su uso solo podrá aprobarse en aquellos pacientes que se encuentren en las primeras etapas. Y no es la única condición. El afectado deberá también presentar ya placas de beta-amiloide en sus pruebas de neuroimagen y, según se ha indicado desde Bruselas, tener «solo una copia —o ninguna— del gen ApoE4, una variante genética que aumenta el riesgo de desarrollar la enfermedad».
¿Qué es el gen ApoE4 y cómo se sabe quién lo tiene o no?
Aquí entramos en el terreno de la genética y será necesario un estudio genético del paciente para conocer si existe presencia de este gen. Como cada persona hereda de sus padres dos copias de cada gen, una información que se mantiene invariable a lo largo de toda nuestra vida, todos podemos tener una copia, dos copias o ninguna de este ApoE4. La presencia de una copia de este alelo, multiplica las posibilidades de padecer alzhéimer. Tener las dos, la dispara y puede provocar que la enfermedad aparezca antes. Solo aquellos que no presenten este gen o solo presenten una copia, podrán ser susceptibles de tratarse con lecanemab en Europa.
¿Es el único medicamento de este tipo?
Se están investigando más de cien nuevas moléculas y en otros países del mundo, como Estados Unidos, Reino Unido, Japón o China, ya han aprobado fármacos dirigidos contra la proteína amiloide que se acumula en el cerebro de los pacientes, consiguiendo ralentizar el avance de la patología en fases iniciales.
La Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó en julio del año 2024 el uso de donanemab —otro fármaco de la familia de los anticuerpos monoclonales— para el tratamiento del alzhéimer en adultos que se encuentran en fases tempranas sintomáticas de la enfermedad. En ensayos clínicos, esta medicación demostró una capacidad de enlentecer el progreso de este deterioro cognitivo y funcional hasta en un 33 % y redujo el riesgo de progresión clínica a fases más avanzadas de la enfermedad hasta en un 39 %. Sin embargo, no logró pasar la criba inicial de las autoridades europeas. Algo que también sucedió a lecanemab, al que inicialmente se le había dicho «no» para su uso dentro de la UE. Fue el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) el que recomendara el pasado noviembre su comercialización tras meses de revisiones y reticencias.
¿Por qué la EMA no lo autorizó inicialmente y ahora rectifica?
Centrándonos en el ámbito europeo, el comité asesor de la Agencia Europea del Medicamento recomendó en julio del año pasado no conceder la autorización comercial a Leqembi (lecanemab) para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, pero a los cuatro meses, en noviembre, cambió de opinión: tras revisar nuevos datos, los beneficios superaban a los riesgos. «En los ensayos clínicos que se han hecho, las neuronas que han muerto no se recuperan, pero sí que se consigue eliminar la placa amiloide. Los pacientes que reciben este fármaco empeoran un 30% menos que los que no lo hacen», explica Raquel Sánchez del Valle, coordinadora del Grupo de Estudio de Conducta y Demencias de la Sociedad Española de Neurología (SEN). Confirma que no es barato y que tampoco está exento de efectos secundarios. «Cuando eliminas esta placa en algunos sujetos, puede provocar irritación, inflamación cerebral e incluso alguna rotura de un vaso sanguíneo o hemorragias». Con todo, se muestra satisfecha con que la Unión Europea haya cambiado de opinión porque «si no, nos quedábamos aislados; otras organizaciones de países de nuestro entorno ya lo habían aprobado».
¿Es un fármaco llamado a revolucionar el tratamiento de la enfermedad?
Según lo observado en los ensayos clínicos con pacientes, las tasas de deterioro y de progreso a fases críticas se redujeron entre un 30 y un 40 %. Se trata sin duda de resultados muy prometedores en un escenario en el que muchas de las terapias estaban orientadas únicamente a paliar la sintomatología. Además, fuera de lo estrictamente científico, el anuncio en el año 2022 por parte de Biogen y Eisai de los resultados de sus estudios en pacientes disparó la cotización de ambas empresas en bolsa, llegando a revalorizarse en 12.000 millones de dólares en un día —una subida del 40 %—. De este modo, al menos desde el punto de vista de los inversores, que también se anticiparon a otros grandes fármacos como Ozempic, se trata de un escenario tremendamente prometedor ante una patología que afecta a 50 millones de personas en el mundo.
¿Llegará a España?, ¿cuándo?
Es previsible que, más pronto que tarde, lecanemab, acabe llegando al catálogo de terapias para el alzhéimer disponible en España después de que la EMA, haya visto con buenos ojos su aterrizaje en territorio comunitario. No obstante, la EMA es una agencia de agencias, por lo que la pelota está ahora en cada homóloga estatal, que tendrán que asegurar que el fármaco cumple los requisitos científicos técnicos. Una vez cuente con el visto bueno, irá pasando etapas hasta que la el Gobierno, a través de la Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos, acabe por concretar el cómo, el cuándo y el cuánto.
Explica este proceso mejor que nadie María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios: «Las agencias ponen los requisitos científicos y clínicos para asegurar que el medicamento tiene un beneficio, que es seguro dentro de unos márgenes y que se ha fabricado con calidad. Pero se incorpora a las carteras públicas de salud a través de la comisión interministerial de precios de medicamentos. Ahí se decide si un medicamento tiene que ser financiado con fondos públicos o no. En esa comisión, y esto no se suele saber, también está el Ministerio de Hacienda, el Ministerio de Industria y el Ministerio de Economía. Están representadas las voces de los pagadores, que son las comunidades autónomas, que gestionan el presupuesto de sanidad; los ministerios implicados en el control de gasto público, como Hacienda; en el estímulo de la industria, como Industria; y en coordinar toda la prestación farmacéutica en España, que es el ministerio de Sanidad a través de la Dirección General de Farmacia».