Así funciona el nuevo fármaco para el alzhéimer que ha aprobado la FDA
ENFERMEDADES
La entidad estadounidense ha dado luz verde a este anticuerpo monoclonal producido por Lilly que se comercializará bajo el nombre Kisunla y estará dirigido a pacientes en etapas tempranas de la patología
03 jul 2024 . Actualizado a las 17:33 h.La Administración estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado el uso de donanemab para el tratamiento del alzhéimer en adultos que se encuentran en fases tempranas sintomáticas de la enfermedad. Se trata de un fármaco de la familia de los anticuerpos monoclonales. El medicamento, producido por Lilly, estará disponible en Estados Unidos bajo el nombre comercial Kisunla y tendrá un coste anual de 32.000 dólares.
El fármaco, que se administra por vía inyectable una vez al mes, se podrá utilizar en pacientes con deterioro cognitivo leve, así como aquellos en etapa de demencia leve causada por enfermedad de Alzheimer con confirmación de patología amiloide. En ensayos clínicos, esta medicación demostró una capacidad de enlentecer el progreso de este deterioro cognitivo y funcional hasta en un 33 % y redujo el riesgo de progresión clínica a fases más avanzadas de la enfermedad hasta en un 39 %.
Cómo funciona
Según datos de la Organización Mundial de la Salud (OMS) son más de 55 millones de personas las que viven con demencia a nivel mundial, siendo el alzhéimer la forma más común de esta patología, ya que representa entre un 60 y un 70 % de los casos. Se calcula que para el año 2030, el número de afectados podría ascender a los 78 millones.
El amiloide es una proteína que se produce de forma natural y que puede acumularse en forma de placas. La acumulación excesiva de estas placas de amiloide en el cerebro puede provocar el deterioro cognitivo y funcional que se asocial al alzhéimer. El donanemab se convierte en la primera terapia de duración limitada dirigida a estas placas de amiloide, con resultados que muestran, en los estudios, que el tratamiento llegan a eliminarlas en casi la mitad de los pacientes al cabo de 12 meses. Esto permite suspender el tratamiento tras la desaparición de dichas placas.
En resumen, funciona adhiriéndose a estas placas y consiguiendo así, que el organismo las ataque placas para degradarlas. La eliminación de las placas de amiloide ayuda a reducir la neurotoxicidad asociada a estas acumulaciones. Y al reducir la carga de amiloide, el objetivo es que mejore la función sináptica, la salud del sistema nervioso central y del cerebro.
Tal y como explican desde Lilly, el tratamiento con donanemab reduce la progresión del deterioro relacionado con la capacidad de procesar nueva información, recordar fechas importantes, planificar y organizarse, preparar comidas, usar electrodomésticos, gestionar finanzas o incluso quedarse solos.
El fármaco se administra por vía intravenosa cada cuatro semanas, infundiendo una dosis inicial de 700 miligramos las primeras tres sesiones y luego un aumento a 1.400 miligramos en todas las posteriores. «La posibilidad de completar el tratamiento después de un ciclo de terapia de duración limitada, con infusiones de 30 minutos una vez al mes, podría resultar en menos infusiones en comparación con otras terapias dirigidas a amiloide», señalan desde Lilly.
Resultados
La eficacia de este fármaco se puso a prueba en estudios clínicos de fase 3 en los que participaron dos grupos de personas, con un total de 1.736 participantes en ocho países. El primer grupo estuvo constituido por pacientes con enfermedad inicial (con niveles de proteína tau entre bajos y medios, un marcador clave en esta patología), mientras que el segundo grupo de la población general del estudio, también incluía a participantes con altos niveles de tau. Los resultados de los ensayos se publicaron en la revista JAMA y concluyeron que el tratamiento con donanemab redujo significativamente el deterioro clínico en ambos grupos a las 76 semanas.
Específicamente, se halló que es más efectivo en pacientes que se encuentran en estadios iniciales de la enfermedad. Estos individuos alcazaron una disminución del deterioro del 35 % en comparación con el placebo en la Escala Integrada de Evaluación de la Enfermedad de Alzheimer (iADRS, por sus siglas en inglés), que mide la cognición y la ejecución de las actividades de la vida diaria.
En el grupo de población general del estudio, la respuesta al tratamiento fue del 22 %, lo que también se considera significativo. En ambos casos, los participantes tratados con donanemab redujeron en un 39 % el riesgo de progresión de la enfermedad a la siguiente etapa clínica. Las infusiones mensuales de 30 minutos redujeron las placas amiloides en un promedio del 84 % en comparación con el inicio del estudio.
Si bien no se trata de un tratamiento curativo, supone un avance significativo en el control de una enfermedad neurodegenerativa que avanza hasta ser incapacitante. Sin embargo, los expertos señalan que los efectos en el día a día de los pacientes podrían ser variables.
«La aprobación por la FDA de donanemab es un hito para el manejo clínico de los pacientes con demencia tipo Alzheimer. Supone el segundo fármaco modificador de curso de la enfermedad disponible comercialmente en ese país. Aunque según la ficha técnica el fármaco estaría indicado globalmente para pacientes en fases iniciales de la enfermedad; el diseño de los ensayos clínicos que han propiciado su aprobación pone de manifiesto que los pacientes con menos carga patológica al inicio del tratamiento obtienen mejores resultados», señala el doctor Pascual Sánchez-Juan, director científico de la Fundación CIEN (Centro de Investigación de Enfermedades Neurológicas).
Efectos adversos
Como advierten desde Lilly, el donanemab puede producir alteraciones en neuroimagen relacionadas con el amiloide (ARIA, por sus siglas en inglés), que es un posible efecto secundario de las terapias dirigidas a esas placas que no suele causar síntomas, pero que se considera grave. «Se detecta mediante resonancia magnética (MRI) y, cuando ocurre, puede presentarse como una inflamación transitoria en una o varias áreas del cerebro, que generalmente se resuelve con el tiempo, o como microhemorragias en o sobre la superficie del cerebro», señala el laboratorio.
Las ARIA suelen ser asintomáticas aunque pueden ocurrir eventos graves y potencialmente mortales. De manera excepcional, pueden llegar a producirse hemorragias en áreas más grandes del cerebro.
En algunos pacientes, el tratamiento puede ocasionar reacciones alérgicas que normalmente se manifiestan durante la perfusión o en los 30 minutos posteriores. El dolor de cabeza ha sido otro efecto secundario frecuente, apuntan desde el laboratorio.