El equipo que administró en Vigo el medicamento más caro del mundo: «El paciente estaba tranquilo, los nerviosos éramos los demás»
VIGO
Veinticuatro horas después de recibir el tratamiento contra la hemofilia B, el paciente, de Vigo, hace vida normal y prevé ir a trabajar esta misma noche
19 jun 2025 . Actualizado a las 16:34 h.El área sanitaria de Vigo ha celebrado este jueves el hito de haber aplicado este miércoles en España por primera vez la terapia génica contra la hemofilia B fuera de la fase de ensayos clínicos.
«El paciente tenía dudas hace tres meses, pero ayer era el más tranquilo de todos. Los nerviosos éramos los demás», ha dicho el hematólogo que ha aplicado el tratamiento, Manuel Rodríguez López, del Hospital Álvaro Cunqueiro, en referencia al instante en el que se le aplicó.
Es el fármaco más caro del mundo y eso provoca un cuidado especial. El Ministerio de Sanidad lo aprobó en septiembre a un precio de 2,8 millones de euros, aunque el Servizo Galego de Saúde ha negociado la compra de tratamientos para ocho personas por 1,9 millones cada una. La jefa de servicio de Hematología, Carmen Albo, ha subrayado que lo importante no es el precio, sino que «cambia la historia que va a vivir este paciente».
La terapia llegó en 16 viales, según ha explicado la jefa de servicio de farmacia, Noemí Martínez. Después hubo que prepararlo en cabinas de laboratorio que garantizan la asepsia. A continuación se llevó a la habitación del paciente donde se le administró. Es una sola administración en la vida. «He hablado con él y está en casa perfectamente, hoy a la noche va a trabajar, como siempre», ha explicado Manuel Rodríguez.
Este hombre que ronda los 40 años tendrá que someterse ahora a un intenso programa de revisiones. Al principio serán semanales, después mensuales, más tarde trimestrales y, a partir del año, anuales. El paciente tendrá que evitar consumir alcohol (el tratamiento va al hígado) y deberá tener precauciones. Por ejemplo, deberá utilizar preservativo para sus relaciones sexuales para evitar cualquier posibilidad de transmisión del fármaco (el riesgo es mínimo). «Decíamos al laboratorio que debía hacer un kit de supervivencia, con una cervecita sin alcohol y un preservativo, pero no lo contemplaron», ha bromeado el especialista.
La hemofilia B aparece por una mutación genética que los pacientes no produzcan una proteína esencial para la coagulación, el factor IX. Esto hace que cada sangrado sea peligroso y que los enfermos sufran consecuencias articulares por los microsangrados. Para prevenirlo, los pacientes se pinchan un tratamiento profiláctico una vez por semana. Se estima que el coste total del nuevo tratamiento, llamado Hemgenix, es equivalente al de la profilaxis. El fármaco consiste en introducir unas instrucciones genéticas en el cuerpo para que produzca el factor IX. No cura la enfermedad (no cambia los genes del paciente, que sigue transmitiendo la mutación a su descendencia), pero sí corrige sus consecuencias. «Es una cura funcional», dice Rodríguez.
No se sabe cuánto tiempo va a durar porque no ha pasado tanto tiempo desde su aprobación. «Las modelaciones dicen que más del 80 % estarán libres de otro tratamiento 25 años y medio», ha explicado el hematólogo.
La Xunta ha pactado adquirir medicamento para ocho pacientes. Se paga a varios años. Los pagos se van fraccionando en función de si el tratamiento tiene éxito. El hematólogo Manuel Rodríguez asegura que «no hay más candidatos» en Vigo a recibir esta terapia. Asegura que de momento no cree que haya tampoco ocho en Galicia. Al no existir un registro oficial de pacientes con hemofilia es difícil establecer cifras.
Los requisitos son exigentes: mayores de edad, con una forma grave de la enfermedad, que lleven más de año y medio recibiendo una profilaxis de larga duración y con una buena funcionalidad del hígado. Ha explicado que en Francia han tratado a tres pacientes, en Estados Unidos a dos, en Dinamarca a uno y en Austria a uno.