El pequeño, ingresado en cuidados paliativos, experimentó una recuperación milagrosa en tan solo 28 días, en los que ha remitido su leucemia
14 feb 2024 . Actualizado a las 20:23 h.Mathías tiene siete años y desde los diez meses, cuando se lo diagnosticaron, vive con una leucemia linfoblástica aguda B. Desde entonces, el pequeño ha recibido distintos tratamientos y ha sido sometido a un trasplante de médula que le donó su hermana de 5 años. Ha vivido hospitalizado la mayor parte de su corta vida, pero nada ha funcionado. Ingresado en cuidados paliativos en el Hospital Universitario de La Paz, en Madrid, apenas le quedaban esperanzas ni a él ni a su familia.
Hasta que en tan solo 28 días experimentó una recuperación milagrosa y su tumor hematológico entró en remisión. Fue un nuevo milagro de la ciencia protagonizado en esta ocasión por una nueva terapia CAR-T dual, desarrollada en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el Hospital La Paz. Al pequeño le infundieron 1,8 centilitros de linfocitos, las células del sistema inmune, que fueron manipuladas genéticamente y entrenadas para atacar al tumor de forma selectiva.
«Esa pequeña dosis ha sido la distancia entre un paciente que estaba con sintomatología avanzada y en cuidados paliativos a un paciente en remisión», explica el doctor Antonio Pérez, jefe de Onco-Hematología y Trasplante Hematopoyético y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del centro hospitalario, impulsada por la Fundación CRIS contra el cáncer. El caso se ha dado a conocer con motivo del Día Mundial Contra el Cáncer Infantil, que se conmemora este jueves.
Cuando Mathías fue ingresado había llegado con una recaída multiorgánica, con una gran masa tumoral en el abdomen y una sintomatología avanzada. Ahora su masa abdominal ha desaparecido por completo y el tumor ha remitido. Ahora podrá recibir un segundo trasplante de médula y recuperar su vida.
El tratamiento CAR-T académico que ha recibido se ha producido en la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y también la han recibido otros nueve niños en situación comprometida.
Coincidiendo con la presentación del caso también se ha dado a conocer la puesta en marcha del primer ensayo clínico en el mundo con una terapia CAR-T alogénico para sarcomas pediátricos, adolescentes y adultos jóvenes, financiado también por la Fundación CRIS. El ensayo fue aprobado el pasado año por la Agencia Española del Medicamento.
El investigador principal del proyecto es el doctor Antonio Pérez Martínez junto a el equipo investigador que dirige dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas del Hospital La Paz.
Sumado al evidente impacto científico, este ensayo tendrá un gran impacto social. Mejorará con el tiempo las opciones terapéuticas disponibles no solo para los pacientes pediátricos con sarcoma recidivante/refractario, sino que también podría extenderse a otros tumores sólidos pediátricos con una tasa de éxito pobre con las terapias convencionales.
La presidenta de la Fundación CRIS contra el cáncer, Lola Manterola, ha expresado «el orgullo y máxima admiración que sentimos en la Fundación CRIS contra el cáncer por nuestros investigadores en cáncer adulto e infantil. En este caso, el doctor Pérez ha logrado un hito en la historia del cáncer pediátrico. Un ejemplo más de la necesidad de recursos para investigar, ya que es la única posibilidad de que en un futuro no lejano el cáncer no sea sinónimo de muerte. Nosotros trabajamos para que todos los pacientes tengan otra oportunidad como Mathías». Además, ha hecho un llamamiento a la colaboración público-privada y a la contribución y compromiso de la sociedad civil para lograr los máximos recursos para la investigación oncológica, «el cáncer es cosa de todos y actualmente implica un grave problema de salud global».