Llega la edición genética a la vida real
OPINIÓN
El sistema de edición genética basado en la tecnología CRISPR-Cas consiste en repeticiones de ADN, agrupadas e interespaciadas y asociadas a enzimas endonucleasas (enzimas que «cortan el ADN») llamadas «cas». Dicho sistema fue caracterizado en bacterias y asociado a sistemas de inmunidad frente a los virus (fagos), a través de los elegantes trabajos del biólogo español Francisco Mójica. Su aplicación biomédica frente a diversas enfermedades fue llevada a cabo por las investigadoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, recibiendo como resultado el premio Nobel de Química en el año 2020. La tecnología CRISPR-Cas presenta utilidad en múltiples ámbitos de la medicina que van, desde lograr curar determinadas enfermedades genéticas, es el caso del investigador Lluís Montoliu que estudia su aplicación frente al albinismo, hasta su uso terapéutico frente al cáncer asociándose a la inmunoterapia.
En el mes de diciembre del año que acaba de concluir, se produjeron resultados esperanzadores en la aplicación en la vida real de dicha tecnología.
A través de un comunicado de prensa publicado por la University College London (UCL), se explica como una niña británica de 13 años, Alyssa, diagnosticada en 2021 con un tipo de leucemia muy agresiva (leucemia linfobástica aguda de células T) y sin eficacia terapéutica, presentó buena evolución con la administración de células T donadas y modificadas genéticamente gracias a una técnica de edición de base. Cuando los científicos tuvieron la máxima certeza de que el cáncer de la pequeña había remitido, la sometieron a un segundo trasplante de médula ósea para recomponer su sistema inmunológico. Se trata por tanto de una terapia celular que marca un paso para este tipo de tratamientos y que avanza en la realización de ensayos clínicos.
Además, dicha tecnología CRISPR-Cas presenta innovadoras aplicaciones en el campo de las enfermedades infecciosas, tanto en el tratamiento frente a bacterias resistentes a través de la mejora de la fagoterapia u otras líneas, como en la detección molecular de bacterias y de virus. La pandemia del covid-19 ha supuesto un importante avance en el desarrollo de plataformas CRISPR-Cas para la detección rápida y eficaz de patógenos responsables de las infecciones.
Otra ventaja clave de dichas técnicas diagnósticas es la posibilidad de digitalización con la aplicación de los ya conocidos sistemas de inteligencia artificial (IA) que permitan un diagnóstico precoz y preciso tanto a nivel individual como comunitario.
En conclusión, resultados futuros permitirán una mejora en la comprensión de dicha tecnología CRISPR-Cas, así como sus aplicaciones en diversas enfermedades, ya que el estudio de la inmunidad bacteriana adaptativa frente a los virus (como los fagos) está en auge.