Una nueva técnica de edición genética permite reprogramar el ADN a voluntad para curar enfermedades
SOCIEDAD
La herramienta, potencialmente superior al CRISPR, posibilita modificar amplias secuencias del genoma
26 jun 2024 . Actualizado a las 20:05 h.Si el sistema de edición CRISPR-Cas9 ha supuesto una auténtica revolución en la manipulación del ADN en una suerte de corta y pega genético que permite inactivar genes de formas muy precisa, aunque con limitaciones, ahora un equipo de investigadores del Instituto Arc de la Universidad de Berkeley acaban de presentar en la revista Nature una nueva herramienta potencialmente más potente que permite reprogramar a voluntad la molécula de la vida. Es algo así como pasar del corta y pega a un procesador de textos para el genoma. Es un nuevo salto adelante para la ingeniería genética que amplifica las posibilidades de modificar el ADN para curar enfermedades, aunque todavía queda mucho trabajo por delante.
La nueva técnica de edición está dirigida por una pequeña molécula de ARN, a la que llaman ARN puente, capaz de modificar el ADN mediante una recombinación programable. Esta molécula ha sido identificada en los genes saltarines, los elementos móviles que se desplazan por el genoma modificando sus secuencias. De esta forma, el sistema posibilita insertar grandes segmentos de ADN en la región que se desee de una forma limpia y eficaz.
«El sistema puente de ARN es un mecanismo fundamentalmente nuevo para la programación biológica», destaca Patrich Hsu, autor principal del estudio e investigador principal del Instituto ARC.
«Estamos entusiasmados con el potencial de realizar cambios genómicos mucho más amplios más allá de lo que podemos hacer actualmente con CRISPR», dice Hsu. «Creemos -añade- que este es un paso importante hacia una visión más amplia del diseño del genoma».
El sistema de edición puente consiste en una proteína llamada recombinasa que se conecta con un ARN guía, como la proteína Cas9 de CRISPR. Lo que es único es que el ARN guía especifica dos secuencias de ADN que buscar, no solo una.
Una secuencia especifica el sitio objetivo en el genoma que se va a alterar, al igual que en CRISPR, mientras que la otra determina el ADN que se va a modificar. Este sistema se puede utilizar para agregar, eliminar o revertir secuencias de ADN de prácticamente cualquier longitud.
Ya existen formas de hacer esto, pero normalmente implican múltiples pasos y dejan fragmentos adicionales de ADN (cicatrices). «La edición puente no deja cicatrices», dice Hsu. «Ofrece un nivel de control sin precedentes para la manipulación de genomas».
Esto significa que podría usarse para mucho más que simplemente reemplazar genes defectuosos. También podría ayudarnos a remodelar completamente los genomas de plantas y animales. «Lo que nos gustaría hacer es ir más allá de la inserción de genes individuales y realizar ingeniería genómica a escala cromosómica», afirma Hsu.
«Los descubrimientos reportados son realmente emocionantes, y la biología subyacente es verdaderamente notable», dice Stephen Tang de la Universidad de Columbia, pero hasta ahora la edición puente solo ha demostrado funcionar en células bacterianas o en tubos de ensayo. Queda por ver si funcionará y en qué medida en células complejas como las de los humanos. Será necesario, por tanto, realizar nuevas investigaciones para evaluar si la técnica es viable.