Europa da luz verde a una terapia CAR-T española para tratar el cáncer en pacientes con anemia de Fanconi
SOCIEDAD
La terapia, desarrollada por investigadores del Ciemat, ha recibido la designación de medicamento huérfano
22 dic 2025 . Actualizado a las 14:51 h.La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha designado como medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer en pacientes con anemia de Fanconi una terapia génica desarrollada por investigadores del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) en colaboración con el Cíber de enfermedades raras Ciberer y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. El tratamiento utiliza linfocitos T modificados genéticamente para atacar tumores de forma selectiva y menos agresiva.
La terapia de vanguardia está basada en células CAR-T y supone un avance significativo diseñado específicamente para tratar tumores en pacientes con anemia de Fanconi, una enfermedad genética rara que conlleva un riesgo extremadamente alto de cáncer.
La anemia de Fanconi es un trastorno que afecta a la reparación del ADN. Quienes la padecen no solo tienen una alta predisposición a tumores -especialmente carcinomas de cabeza y cuello, con un riesgo 700 veces superior al normal-, sino que además presentan una tolerancia muy limitada a la quimioterapia y radioterapia convencionales, que resultan demasiado tóxicas para sus células.
La nueva terapia, que supone un nuevo hito para la ciencia española, se basa en el uso de linfocitos T del propio paciente, los cuales se modifican genéticamente mediante un vector lentiviral mejorado. Este rediseño permite que las células del sistema inmunitario reconozcan y eliminen específicamente las células tumorales.
El trabajo, liderado por los doctores José Antonio Casado y Juan Antonio Bueren, de la Unidad de Innovación Biomédica del Ciemat, perfecciona estudios previos del King's College de Londres.Los resultados preclínicos, que forman parte de la tesis doctoral de la investigadora Andrea López, fueron publicados en la revista Molecular Therapy Oncology.
José Antonio Casado, ha explicado que este avance «representa un paso muy importante para conseguir una alternativa terapéutica innovadora y más segura para una población especialmente vulnerable». Por su parte, la investigadora y primera autora del artículo científico donde se muestran los resultados preclínicos asociados a esta terapia, Andrea López, ha destacado «la importancia que ha tenido la gran colaboración que hemos obtenido por parte de los clínicos de muchos hospitales españoles y de los pacientes para abordar este estudio».
Además, el responsable de la Unidad de Innovación Biomédica y jefe de grupo del Ciberer, Juan Antonio Bueren, ha comentado que «confiamos que estos nuevos estudios preclínicos abran paso a un nuevo tratamiento del cáncer en los pacientes con anemia de Fanconi, siguiendo los pasos de otras terapias desarrolladas en nuestro laboratorio».
La designación de la EMA como medicamento huérfano es una noticia clave. En la Unión Europea, esta categoría se otorga a tratamientos para enfermedades que afectan a menos de 5 de cada 10.000 personas. Esta protección garantiza incentivos para que la investigación siga adelante y asegura que, pese a la baja prevalencia de la enfermedad, los pacientes tengan acceso a un tratamiento eficaz y seguro.
Para el Cíber de enfermedades raras, esta nueva declaración representa su veinteava designación de medicamento huérfano, consolidando el liderazgo español en la búsqueda de alternativas terapéuticas para poblaciones vulnerables.
El equipo investigador trabajará ahora en trasladar estos resultados preclínicos a la fase clínica. El avance avance representa un paso fundamental para ofrecer una alternativa innovadora y más segura a pacientes que, hasta ahora, carecían de opciones de tratamiento oncológico viables.