Estados Unidos respalda una innovadora terapia génica frente a la ELA desarrollada en España
SOCIEDAD
La FDA concede la designación de medicamento huérfano al tratamiento surgido en la Universidad de Barcelona
15 jul 2025 . Actualizado a las 19:20 h.Un rayo de esperanza ilumina la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a una innovadora terapia génica para la enfermedad. Este tratamiento pionero, desarrollado en la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y licenciado a la empresa norteamericana Klotho Neurosciences, Inc., es un paso crucial hacia una solución efectiva para esta devastadora enfermedad.
La nueva terapia utiliza un vector vírico del tipo AAV (virus adenoasociado). Este vector ha sido diseñado para expresar la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL), conocida por sus potentes propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias.
La clave de su especificidad reside en que el vector actúa bajo el control de una secuencia de ADN que regula la expresión de la proteína específicamente en el músculo. De esta manera, la actividad terapéutica se dirige de forma precisa a las uniones neuromusculares, las áreas gravemente afectadas en la ELA. Esta aproximación ha demostrado resultados muy prometedores en modelos de ratón, el estándar para el estudio preclínico de la ELA: ha logrado retrasar el inicio de la enfermedad, preservar la función neuromuscular y prolongar la supervivencia.
El desarrollo de esta tecnología es el resultado del trabajo conjunto de investigadores de la UAB, con la participación del CIBER, el ICREA y el Vall d'Hebron Instituto de Investigación. Estos centros son copropietarios de la propiedad intelectual licenciada a Klotho Neurosciences, una start-up surgida del conocimiento generado en la UAB, que incluso cotiza en el Nasdaq desde el 2023.
La tecnología ha sido desarrollada por los grupos de investigación de Assumpció Bosch y de Miquel Chillón, ambos del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del Instituto de Neurociencias de la UAB (INc-UAB). El proyecto también ha contado con la colaboración del grupo de Xavier Navarro, experto en neuroregeneración y enfermedades de la motoneurona del Instituto de Neurociencias.
«La designación de medicamento huérfano para la terapia que hemos desarrollado reconoce la relevancia de los tratamientos dirigidos al músculo y a la unión neuromuscular como estrategia para la ELA», explica Assumpció Bosch, investigadora principal del estudio. «Ahora lo estamos probando en otros modelos de ELA para confirmar que esta solución terapéutica se podrá aplicar al número más amplio de pacientes posible», añadió Sergi Verdés, investigador postdoctoral del equipo.
Ventajas de la designación «huérfano» y próximos pasos
La designación de medicamento huérfano por la FDA es un reconocimiento crucial del potencial de un tratamiento para enfermedades raras y gravemente discapacitantes, como la ELA, que afecta a unas 65.000 personas en Europa y para la cual no existe un tratamiento curativo eficaz. Este reconocimiento conlleva importantes ventajas para el desarrollo del fármaco, como siete años de exclusividad en el mercado estadounidense, así como reducción de tasas e incentivos fiscales para los ensayos clínicos.
Klotho Neurosciences se encargará de la producción del vector y tiene previsto iniciar próximamente conversaciones con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA). El objetivo es claro: avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes, acercando así esta prometedora terapia a quienes más la necesitan.